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基因治療手術首次應用於常見眼病

科技日報倫敦2月19日電牛津大學19日宣佈，該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下，完成了世界第一例解决老年性黃斑變性視力下降問題的基因治療手術。而基因治療的原理就是“停用”補體系統。手術包括分離視網膜

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這把新“魔剪”小巧卻高效，基因治療迎來“理想型”工具

在CRISPR/Cas9基因編輯治療中，小型基因編輯工具可以搭載AAV病毒進入體內，是基因治療的理想工具。不同型號的基因編輯工具是否適合用於基因治療，取決於這把“魔剪”基因大小是否能搭載AAV病毒載體。日前，復旦大學王永明課題組聯合王紅豔課

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10名患者臨床治癒，中國學者基因治療血友病獲新突破

5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周後，他們的凝血因數水准從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫學科學院血液病醫院暨中國醫學科學院血液學

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基因測序搞了多年，全面基因治療還有多遠

專家認為，儘管基因治療已經在諸如腦膠質瘤治療領域開展了臨床試驗與應用，但離全面基因治療還有很長的路要走。基因組測序是一種新型基因檢測科技，能够從血液或唾液中分析測定基因全序列，鎖定個人病變基因，提前預防和治療。

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賀建奎複出成立新實驗室，曾修改一對嬰兒基因引全球譁然，從事罕見遺傳病基因治療

2018年南方科大原副教授賀建奎宣佈使用基因編輯科技“誕生”3名號稱先天免疫艾滋的嬰兒，引發全球譁然，當時業內專家對實驗的動機和必要性、實驗過程的合規性、實驗影響的不可控性都提出質疑。法院依法判處被告人賀建奎有期徒刑三年，並處罰金人民幣三百

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醫藥生物技術國家重點實驗室，|，開啟RNAi治療新時代，創建體內自組裝的新一代siRNA遞送及基因治療科技

基因异常表達及突變引起的疾病往往不能够被傳統藥物所治癒，有效的基因表達干預成為治療這類疾病的唯一方法。該科技通過導入小干擾RNA特异性抑制致病靶向基因的表達，起到治療疾病的作用。遺憾的是，雖然RNAi科技讓人們看到了基因治療的曙光，但是si

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暨南大學生命科學技術學院王一飛團隊參與研究成果在Nature，Communications雜誌發表

合作團隊經過六年攻關，通過多學科交叉融合，提出針對lncRNA功能元件的精准基因治療理念，構建了基於信息學算灋的lncRNA功能元件篩選體系，開發了細胞靶向的骨質疏鬆基因治療遞送系統，在動物模型中實現了骨質疏鬆的精准靶向基因治療。囙此，突破

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天津大學仰大勇課題組Nano，Letters，DNA納米複合物用於近紅外光增强的脫氧核酶介導基因治療

近期，天津大學化工學院仰大勇教授課題組在NanoLetters上發表DNA納米複合物用於近紅外光增强的脫氧核酶介導基因治療。核酸藥物可實現對基因的高效精准調控，有望在基因水准調控細胞功能，用於重大疾病治療。小鼠活體實驗顯示，聚多巴胺引起的熱

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陳學思院士團隊Bioactive，Materials，基因治療幫助納米疫苗實現強效腫瘤免疫療法

腫瘤疫苗能够啟動病人自身的免疫系統，以實現對腫瘤的清除或者控制其生長，是一種腫瘤免疫治療策略。囙此，需要發展更高效的策略以提高腫瘤疫苗的免疫響應效能。進一步結合基因調節PD-L1抑制劑，該納米疫苗展現出了顯著的腫瘤抑制能力，為提高免疫療法效

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復旦附屬眼耳鼻喉科醫院李華偉、舒易來團隊取得遺傳性聾基因治療新進展

先天性耳聾的兒童，60%是遺傳因素所致，現時尚無可以治療的藥物。隨著基因編輯和基因治療科技的迅速發展，有望精准治癒遺傳性耳聾。眼耳鼻喉科醫院李華偉、舒易來團隊長期致力於感音神經性聾的前沿科學創新性探索和臨床轉化，包括內耳毛細胞再生、聽覺保護

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全世界只發現了135名患者的罕見遺傳病，被AAV基因治療攻克了

AADC缺乏症，是一種極其罕見的常染色體隱性遺傳病，現時全世界只發現了135例。對於這種極其罕見的遺傳疾病，至今仍然缺乏有效的治療方法。隨著基因治療的逐漸成熟和應用，為這些承受巨大痛苦的AADC缺乏症患者帶來了新的希望。在基因治療遞送，所有

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Cell重磅，|，基因治療的革命性研究成果，將AAV進行定向進化，有望將“藥物”遞送到任何組織

替換或編輯致病突變為治療許多人類疾病帶來了巨大希望。然而，在體內向特定細胞遞送治療性遺傳修飾劑一直具有挑戰性，尤其是在解剖學上分佈的大型組織中。在兩種遺傳性肌肉疾病小鼠模型中，證明了與天然存在的AAV衣殼相比，這些工程載體的效力和治療功效顯

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基因治療新進展，西湖大學常興團隊成功利用堿基編輯，在小鼠模型中治癒杜氏肌營養不良症

近年來，基因編輯科技的迅速發展，為DMD等單基因遺傳疾病的治療帶來了新的希望。人類遺傳學和分子生物學研究證明，通過誘導外顯子跳級，恢復DMD基因的讀碼框，從而產生部分缺失並同時保留生物學功能的dystrophin蛋白是治療DMD這一疾病的有

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對自己進行基因治療逆轉衰老，並在論文中宣稱年輕了28歲

論文作者對自己進行了為期5年的生長激素釋放激素基因治療實驗，治療結束時，他的實際年齡為64歲，他的HorvathPhenoAge减少了28.6歲，錶觀遺傳年輕减少了6歲，而端粒年齡新增了7個月。KeithBrewer是一名整形外科醫生，對治

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氟化增强生物分子的胞內遞送效率

今天給大家分享一篇華東師範大學程義雲教授2017年發表在《高分子學報》上的文章，雖然時隔五年，但相關內容依然經典，對於基因藥物非病毒遞送載體的設計具有重要參攷意義。

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東南大學柴人傑教授團隊在耳聾基因治療AAV載體開發方面取得重要進展

在本研究中，研究人員開發了一種新的可應用於感音神經性耳聾基因治療的AAV載體。柴人傑教授為本論文並列通訊作者。遺傳和環境因素可導致耳蝸和聽覺系統功能障礙，引發感音神經性耳聾。該團隊的研究結果篩選並證明了AAV-ie-K558R在治療因毛細胞

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中南大學梁德生團隊在血友病A基因編輯治療領域取得重要進展

基因治療有望治癒血友病。F8基因長達186kb，是已尅隆的最大基因之一，現時基於AAV的基因添加策略受限於裝載量小、免疫原性問題及潜在插入突變風險，基因編輯治療可望克服這些瓶頸。課題組基於FVIII結構分析與前期研究基礎提出一種可覆蓋F8-

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怎麼才能延長壽命？人類延長壽命的10大方法（大吃一驚）

確實存在著一些藥物，它們可以提高動物的壽命，而且很可能也會在人類身上延長壽命。其中一個是雷帕黴素，一項研究表明，通過使用這種藥物，小鼠的壽命新增了14%。是的，雷帕黴素是給器官移植患者開的，通過抑制他們的免疫系統來幫助預防排斥反應。

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高血壓病的基因治療

高血壓是一種高發病率、高致殘率、高死亡率的疾病。高血壓是引起冠心病、心肌梗死、腦出血和腦栓塞等疾病的常見誘因。高血壓發病機制較為複雜。隨著分子生物學科技的發展，高血壓的基因治療就自然而然地成為當前研究的熱點。高血壓基因治療包括正義和反義兩種

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异染性腦白質營養不良能治嗎

异染性腦白質營養不良是一種常染色體隱形遺傳性疾病，在患了這個病後可能會有擔心害怕的情况，不知道能不能治好。异染性腦白質營養不良能治嗎現時，治療异染性腦白質營養不良有三種方法：酶替代治療、骨髓移植、基因治療。

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轉基因技術治療RP

基因治療系指利用DNA重組和基因轉移科技，在基因水准對疾病進行治療的一類方法。a、糾正由於DNA編碼資訊异常所致的基因產物缺失或功能障礙；b、賦予某些細胞以新的功能或增强其原有的某些功能，從而改變疾病過程；c、阻斷某些細胞導致疾病的功能，從

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