科技日報北京8月5日電（記者張夢然）美國加州大學洛杉磯分校科學家在基因工程幹細胞研究領域獲得突破：通過改造患者的造血幹細胞，使患者體內能持續生成抗癌T細胞。這項由多位頂尖科學家合作開展的臨床試驗，首次在人體中驗證了一項新的治療策略——通過幹細胞“內部工廠”持續生成腫瘤靶向免疫細胞。該成果發表於最新一期《自然·通訊》，標誌著人體免疫系統可再生抗癌能力的重大進展。
研究團隊針對表達NY-ESO-1抗原的侵襲性肉瘤患者展開試驗。這種存在於80%滑膜肉瘤的癌症睾丸抗原，既可作為安全的治療靶點，又能有效區分腫瘤與正常組織。通過將癌症特异性受體插入患者自身造血幹細胞，再經骨髓移植植入後，這些工程幹細胞可在體內持續生成攜帶抗原受體的T細胞。其中一名患者在接受治療後，不僅腫瘤出現消退迹象，且工程T細胞在體內維持了數月的可檢測水准。
該療法通過基因重編程科技解决了傳統免疫療法的持久性難題。現有T細胞療法常因細胞耗竭而失效，而幹細胞作為“永生化”的“細胞工廠”，可源源不斷產生新鮮抗癌細胞。研究顯示，經基因修飾的幹細胞成功植入患者骨髓後，通過體內視覺化科技確認其已建立穩定的生產系統。
研究團隊表示，這種通過造血幹細胞構建持久免疫反應的策略，未來可拓展至HIV感染治療，甚至用於重置自身免疫性疾病患者的免疫系統。現時該療法需經歷幹細胞採集、基因編輯及大劑量化療預處理等複雜流程，但隨著科技優化，有望成為預防癌症復發和根治性治療的新途徑。
這項歷時十餘年、由30多位科學家共同推進的研究雖然仍處於試驗階段，尚未進入臨床應用，但已展現出廣泛的潜力，為實體瘤治療提供了全新的戰畧方向，預示著未來癌症治療正從單一療程轉向構建持續性免疫防禦系統。
【總編輯圈點】
科學家改造了患者的造血幹細胞，通過基因編輯為其添加腫瘤識別受體，再將其回輸體內。改造後的幹細胞為人體與癌細胞鬥爭提供源源不斷的“彈藥”，持續和癌細胞展開攻防戰。而且，這一科技可以長期生產新鮮的T細胞，解决了細胞耗竭、攻擊力降低問題。對抗腫瘤從一次性戰役轉為重建免疫系統，有望預防癌症復發。現時細胞療法對肺癌、肉瘤等實體瘤效果有限，此研究也為實體瘤治療提供了新希望。這一歷時十年的研究，或為人類治療癌症帶來新範式。