科技日報北京9月21日電（記者張佳欣）據《自然》雜誌20日報導，瑞士蘇黎世聯邦理工學院領導的研究團隊開發出一種方法，可極大簡化和加快對基因功能的研究：使用CRISPR-Cas科技，可同時在單個動物的不同細胞內敲除不同的基因，每個細胞被改變的基因不超過一個，從而能平行觀察不同基因變化導致的細胞走向。
追跡疾病遺傳原因的一種行之有效的方法是敲除動物中的單個基因，並研究其對生物體的影響。但對於許多疾病來說，其病理是由多個基因決定的。為此，科學家必須進行多次動物實驗，針對每個相關基因修飾進行一次實驗。
但利用新方法，研究人員讓每個細胞中只有一個基因被改變，且器官中的不同細胞以不同的管道改變，然後他們再對單個細胞進行精確分析。這使得研究人員能够在一次實驗中研究許多不同基因變化的後果。
研究人員第一次成功地將這種方法應用於成年小鼠。為了“告知”小鼠細胞CRISPR-Cas基因剪刀應該剪除哪些基因，研究人員使用了腺相關病毒（AAV），這是一種可針對任何器官的遞送載體。他們製備了病毒，使每個病毒顆粒攜帶破壞特定基因的資訊，然後用攜帶不同基因破壞指令的混合病毒感染小鼠。通過這種管道，他們能够關閉一個器官細胞中的多個基因。
研究團隊由此獲得了一種罕見遺傳性疾病——22q11.2缺失綜合征的新線索。受這種疾病影響的患者通常被診斷為精神分裂症和自閉症譜系障礙等。在此之前，人們已知含有106個基因的染色體區域與這種疾病有關。
在小鼠實驗中，研究人員重點關注了該染色體區域的29個基因，這些基因在小鼠大腦中都很活躍。他們在小鼠不同腦細胞中分別修改了這29個基因之一，然後分析了這些腦細胞的RNA序列。結果證明，其中3個基因在很大程度上導致了腦細胞的功能障礙。
【總編輯圈點】
科學家想要確定哪個基因在多大程度上與疾病有關，是一件非常困難的事，往往需要反反復複地實驗。但如果能對動物細胞逐個展開精准編輯，科學家就能够“一次頂多次”——於一項實驗中收穫多個基因變化的影響結果。現在，研究人員將其變為可能，並已在小鼠實驗中同時實現了高精准和高效率，這為人們未來追跡和治療更多遺傳類疾病開闢了全新路徑。