早在2018年11月27日,FDA加速準予由LOXO / Bayer聯合開發的拉羅替尼Vitrakvi(larotrectinib)用於治療攜帶NTRK基因融合的局部晚期或轉移性成人和實體瘤患者。這是第一種TRK抑制藥物,已被證明對腫瘤無法切除或轉移的晚期患者有效。對於17個腫瘤,有效率高達81%。其主要特點是: 無限癌症種類:只要實體腫瘤有NTRK基因融合,效果就會很好,可以說是一種泛靶向腫瘤藥物。現時對軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌等17種腫瘤有效。無年齡限制:兒童和成人(4月-76歲)均適用,口服,用藥方便。 療效良好:在前三項臨床研究中,55例採用拉羅替尼治療,客觀緩解率為80%(完全緩解18%,部分緩解62%)。而拉羅替尼在多種癌症類型中的表現是非常一致的。良好的安全性:只有13%的試驗參與者需要减少劑量,沒有任何患者因為不良事件而停止服藥。 較小的受益人群:與常見的EGFR突變(30%至40%)和ALK突變(5%至7%)相比,NTRK突變非常罕見,例如,在非小細胞肺癌中,只有0.2%的患者存在。NTRK基因融合。這意味著患者盲試Larotrectinib獲益的可能性極低。