2015年7月,小分子靶向藥易瑞沙(吉非替尼)重新獲批用於一線有EGFR突變的晚期非小細胞肺癌患者,中比特無進展生存期為10.9個月。而近期,著名《Cancer》雜誌發佈了一項研究,報導了服用易瑞沙超過10年以上的非小細胞肺癌患者的療效及安全數據。
這個病歷回顧的報導中,共有191名長期使用吉非替尼的晚期非小細胞肺癌患者,截止資料分析時的2016年9月,仍有75名患者仍長期使用易瑞沙。最終,研究找到79名患者進行了完整病歷分析,這些患者平均接受易瑞沙治療的時間(中比特時間)為11.1年,10年生存率為86%,15年生存率為59%。為啥會有這批珍貴的長期用藥的患者數據?這得從最早易瑞沙的獲批說起。早在2003年,靶向藥易瑞沙就曾在美國上市。那時還沒有EGFR突變基因的概念,研究者只是在之前的臨床試驗中發現大約有10%左右的晚期肺癌患者效果相當好,腫瘤很快縮小。美國FDA看了結果覺得,恩,不錯!於是蓋章加速審批通過。
2004年開始,陸續的臨床試驗發現,易瑞沙、特羅凱這類靶向藥,其實在攜帶EGFR基因突變的患者效果特別明顯,而對於沒有突變的患者,效果其實不好。到了2005年,FDA在稽核易瑞沙的早期未篩選的晚期肺癌患者的隨機對照臨床試驗數據發現,這樣“盲用”易瑞沙與安慰劑對照相比,效果並不好。但不可否認的一點就是,確實有一部分患者用了易瑞沙效果很好。這下就尷尬了,不過FDA决定,只讓那些用藥有效的患者仍能在部分藥店拿到這些藥。2011年,阿斯利康主動宣佈在美國市場將易瑞沙撤市。但是,考慮到那批用藥有效的患者,他們成立了一個叫ICAP的計畫(譯為:易瑞沙臨床獲取項目)。這樣保證了那批還在使用易瑞沙有效的患者,可以繼續使用已經下市的易瑞沙。這些患者中最少使用易瑞沙的時間都為3年以上。直到2015年,易瑞沙最終以全新的適應症(一線治療EGFR突變的非小細胞肺癌)回到市場。