何首烏味苦甘澀，性溫。歸肝、腎經。《開寶本草》謂其：“益氣血，黑髭鬢，悅顏色。久服長筋骨，益精髓延年不老”。本品具有補益精血，澀精止遺，補益肝腎的作用。明代醫家李中梓雲：“何首烏老年尤為要藥，久服令人延年。”
現代研究結果認為，何首烏含有蒽醇類、卵磷脂、澱粉、粗脂肪等。而卵磷脂對人體的生長發育，特別是中樞神經系統的營養，起很大的作用。且其對心臟也可起到强心的作用。另外，據報導，何首烏能降低血脂，緩解動脈粥樣硬化的形成。由此可見，何首烏的益壽延年作用是通過強壯神經，增强心臟機能，降低血脂，緩解動脈硬化等作用，增强人體體質的。
何首烏一般多為丸、散、煎劑所用。可水煎、酒浸，亦可熬膏，與其他藥與配伍合用居多。
宋代《圖經本草》記載：唐代何能嗣患不育症，五十八歲尚無子女，體力虛弱，倦臥於山野之間。一日，忽然看到有藤本兩株相交纏，許久後分開，分開後又交纏，很覺奇怪，就挖出其根逐日服用。數月後他頭髮由白變黑，體力恢復，十年內連生數子，與其子廷秀都活到了一百六十歲。其孫名首烏，也壽達百三十歲，頭髮仍是烏黑，傳方於鄉里，於是命其藥為何首烏。