白血病是一類造血幹細胞的惡性尅隆性疾病。其尅隆中的白血病細胞增殖失控，分化障礙，凋亡受阻，而停止在細胞發育的不同階段。在骨髓和其他造血組織中白血病細胞大量增生累積，並浸潤其他組織和器官，而正常造血受抑制。
白血病的病因有：
（1）病毒：早已證實C型RNA腫瘤病毒或稱逆轉錄病毒是哺乳類動物如小鼠、猫、牛、綿羊和靈長類動物自發性白血病的病因。這種病毒能通過內生的逆轉錄酶按照RNA順序合成DNA的複製品，即前病毒，當其插入宿主的染色體DNA中後可誘發惡變。
腫瘤病毒攜帶有病毒源瘤基因（v-onc），大多數脊椎動物（包括人的細胞）基因體內有與v-onc同源的基因稱源瘤基因。v-onc被綜合入宿主細胞的基因體內後可使鄰近的基因發生惡變。逆轉錄病毒的感染也可致源瘤基因啟動，成為惡性轉變的基因，導致靶細胞惡變。進入體內的病毒基因即使不含有v-onc，如果改變了基因的正常功能，也有可能引起白血病。
（2）遺傳因素：遺傳因素和某些白血病發病有關。白血病患者中有白血病家族史者占8.1%，而對照組僅0.5%。近親結婚人群急性淋巴細胞白血病的發病率比期望值30倍。某些染色體有畸變、斷裂的遺傳性疾患常伴有較高的白血病發病率，如Down綜合征、先天性血管擴張紅斑症（Bloom綜合征）和Fanconi貧血等。兒童急性淋巴細胞白血病患者50%有一種特殊掌紋，稱為Sydney線。白血病和HLA抗原型別有某種聯系，如急性淋巴細胞白血病常伴HLA-A2和A9等。都說明遺傳因素和白血病的發病有某種聯系，但對大多數白血病而言，白血病畢竟不是遺傳性疾病。
（3）放射因素電離輻射有致白血病作用，其作用與放射劑量大小及輻射部位有關。一次較大劑量（1～9Gy）或多次小劑量均有致白血病作用。全身和放射野較大的照射，特別是骨髓受到照射，可導致骨髓以致和免疫以致，照射後數月仍可觀察到染色體的斷裂和重組。放射線能導致雙股DNA可逆性斷裂，從而使細胞內致瘤病毒複製和排出。放射可誘發急、慢性非淋巴細胞白血病和慢性粒細胞白血病，但未見慢性淋巴細胞白血病，並且發病前常有一段骨髓抑制期，其潜伏期約為2～16年。