（一）促進銅鹽排泄
1、右旋青黴胺該藥是治療肝豆狀核變形的首選藥物。它能有效地絡合體內的銅，將後者由組織中動員出來，經血液迴圈運送至腎，隨尿液排除體外。口服每日1g，可使尿銅排泄1-3mg。常用劑量為每日1-1.5g，分4次在餐前及睡前服用，可以從每日0.5g開始逐步增加，體重低於40kg的兒童按0.02g/kg・d服用。其效果顯著，但臨床見效慢，所以必須耐心並堅持服用。有的在服用6個月後才見到療效。
2、二巰丙醇（BAL）一般成人用2.5mg／kg・d，分兩次肌內注射；小兒每次30～50mg肌內注射，每日3次，10～14天為1療程。停藥1～2周後可給予第2療程，必要時可重複數個療程或改1～2周肌注1次，每次100～200mg。缺點是注射部位疼痛，易引起硬結和臀部膿腫，常發生頭痛、嘔吐等不良反應，以及對慢性患者療效較佳而對急性病者療效較差。
3、二巰丙磺鈉（Unithiol）該藥排銅作用較二巰丙醇略强，不良反映也較輕。常用量為5%二巰丙磺鈉2.5ml肌肉注射，每日2次，5日為1療程，可間歇重複使用。對輕症病例療效較好，但重症或晚期病例難獲得滿意療效。可有頭暈噁心、食欲減退等不良反應。
4、二巰基丁二鈉（DMS）此藥新增的尿銅排泄量比二巰丙醇高2～3倍以上，不良反應少，部分病人可引起輕度溶血性貧血或過敏性紫癜。一般用1.0g二巰基丁二鈉溶於10%葡萄糖溶液40ml中緩慢靜脈注射、每廠l～2次，5～7日為1療程，可間斷使用數個療程。
5、三乙烯四胺雙鹽酸鹽此為銅結合劑，能新增尿銅排泄量，對於青黴胺過敏的病人，若脫敏無效，可用此藥。本品常用量為80mg，一日3次.用藥時問14個月至2年，是一種安全有效的驅銅劑。
6、中藥肝豆片1號用肝豆片1號（合肥中藥總廠依肝豆湯處方加工製成片劑，每片含大黃、黃連、薑黃各0.25g，金錢草、澤瀉各0.625g，參三七0.042g）。
（二）封锁腸道對銅的吸收
主要有鋅劑。1980年臨床已證實鋅劑是治療肝豆狀核變性安全有效的藥物，已被推薦為治療肝豆狀核變性的起始和首選藥。現時常用的鋅劑有硫酸鋅、醋酸鋅、甘草鋅和葡萄糖鋅等。日服鋅劑能促進腸黏膜細胞內金屬流基組氨酸三甲基內鹽（Metallothionine）的合成。這種蛋白含35%的組氨酸，對銅的親和力大於鋅，當其被鋅誘導生成後，不僅可封锁外源銅的吸收，WH能與從組織進人腸黏膜的內源銅結合，然後隨腸部膜脫落排出體外起到排銅作用。鋅劑的不良反應主要有噁心、消化道出血，也可引起口唇、四肢的麻木等。
（三）减少食物中銅的攝入
應避免食用含銅高的食物.禁用銅制食具。若飲用水含銅高，則儘量使用去離子水或蒸餾水。
1、含銅量高.禁止攝取的食物肥猪肉、動物內臟（猪肝、牛肝）、小牛肉等肉類；蟹、蝦、烏賊、章魚等自貝類；黃豆、青豆、黑日、扁豆等豆類：花生、芝麻、核桃等堅果類。此外，蘑菇、全蠍等含銅量亦高。
2、含銅量較高，儘量少食的食物牛肉、雞蛋、菠菜、香菜、芥菜、葱、茄子、蜂蜜、芋頭等。
3、含銅量低，適宜日常吃的食物精白麵、蘿蔔、藕、芹菜、小白菜、瘦猪肉、瘦雞鴨肉（去皮去油）、馬鈴薯等。牛奶不僅含銅量低.而且長期服用有輕度排銅之效。
（四）肝臟移植
對有明顯肝硬化或肝功能衰竭的患者，原位肝移植可延長存活期。
（五）對症治療
肌强直可服抗膽鹼藥物，如苯海索；震顫及强直明顯者可用左旋多巴或複方多巴；精神症狀明顯者可用抗精神病藥物：有骨骼脫鈣者，補充維生素D及鈣劑。
（六）護肝及護腦治療
給予葡醛內酯、水飛薊賓、複合維生素B及維他命C等護肝藥及神經營養藥是必要的。腺苷蛋氨酸既可促進肝細胞膜流動性恢復。又能增强對金屬離子的綜合功能，尤適用於有膽汁淤積、高膽紅素血症的WD患者。
預後
肝豆狀核變性為慢性進行性疾病。如果得不到規律的治療，通常於發病後數年死亡，死亡原因多為合併感染，肝功能衰竭，極少數病人死亡於食管靜脈曲張破裂導致上消化道大出血。倘若堅持長期規律治療.不少患者獲得正常生活30年以上，尤其對亞臨床型或早期患者，長期緩解率更高。不過腹型肝豆狀核變性搶救成功率較低，肝豆狀核變性已出現植物樣狀態或嚴重攣縮畸形的晚期病例，預後不良。